⏱️ Tiempo estimado de lectura: 4 minutos
Puntos clave
- El gantenerumab puede reducir el riesgo de Alzheimer en personas genéticamente predispuestas del 100% al 50%.
- El estudio involucró a 73 personas con mutaciones hereditarias que garantizan el Alzheimer en edades tempranas.
- Los participantes que iniciaron el tratamiento sin síntomas mostraron resultados prometedores, con solo la mitad desarrollando síntomas después de ocho años.
- La investigación confirma la hipótesis amiloide, que vincula la acumulación de esta proteína con el desarrollo de la demencia.
- Se están iniciando nuevos estudios para explorar más a fondo el potencial de tratamientos preventivos y la identificación de candidatos mediante biomarcadores.
Un avance prometedor en la investigación del Alzheimer
Por primera vez, un ensayo clínico ha demostrado que eliminar las placas amiloides del cerebro puede reducir significativamente el riesgo de desarrollar demencia asociada al Alzheimer. El estudio, publicado en *The Lancet Neurology*, ha revelado que el fármaco experimental gantenerumab, administrado durante un periodo prolongado, logró reducir del 100% al 50% el riesgo de desarrollar síntomas cognitivos en personas genéticamente predispuestas a esta enfermedad neurodegenerativa.
El avance es fruto del trabajo de la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante de la Familia Knight (DIAN-TU), con sede en la Universidad de Washington en San Luis (Estados Unidos). Representa una confirmación crucial de la llamada ‘hipótesis amiloide’, que sugiere que la acumulación de esta proteína en el cerebro es el primer paso hacia la demencia.
Detalles del estudio y su población
El estudio se centró en 73 personas portadoras de mutaciones genéticas hereditarias que provocan una sobreproducción de amiloide, lo que garantiza virtualmente el desarrollo de Alzheimer en edades tempranas, entre los 30 y 50 años. El objetivo era comprobar si la intervención farmacológica antes de la aparición de síntomas podía alterar de forma sustancial el curso natural de la enfermedad.
En un subgrupo clave de 22 participantes que comenzaron el tratamiento sin signos de deterioro cognitivo y lo mantuvieron durante una media de ocho años, los resultados fueron particularmente notables: solo la mitad desarrolló síntomas, frente al 100% esperado. Este hallazgo fue consistente en múltiples análisis de sensibilidad, lo que refuerza su solidez estadística.
Impacto del gantenerumab en la progresión de la enfermedad
«Todos los participantes de este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer, y algunos aún no la han desarrollado», destacó el Dr. Randall J. Bateman, investigador principal. El fármaco gantenerumab, desarrollado por Roche y su filial estadounidense Genentech, fue uno de los compuestos evaluados desde el lanzamiento del ensayo DIAN-TU-001 en 2012, el primero en su tipo enfocado en la prevención del Alzheimer mediante terapias antiamiloide.
Todos los participantes estaban entre 15 años antes y 10 años después de la edad en que se esperaba que desarrollaran síntomas, según el historial de su familia. Tras una primera fase sin resultados concluyentes en cuanto a beneficio cognitivo, el equipo de investigación decidió iniciar una extensión abierta del ensayo para estudiar los efectos de dosis más altas o tratamientos más prolongados.
Nuevas investigaciones y el futuro del tratamiento preventivo
Fue en esta etapa donde se evidenció que el gantenerumab, administrado de forma sostenida, podría retrasar la aparición de la enfermedad durante años o incluso décadas. No solo se redujo a la mitad el número de personas que desarrollaron síntomas, sino que también se documentó un retraso significativo en el momento de aparición de los mismos.
A pesar de que Roche interrumpió el desarrollo del gantenerumab en 2022 tras no lograr los objetivos en otros ensayos con pacientes ya sintomáticos, la Red DIAN-TU continúa su labor. El equipo ha puesto en marcha un nuevo estudio con financiación inicial de la Alzheimer’s Association para determinar cuánto tiempo puede retrasarse la demencia mediante la eliminación temprana de amiloide.
Explorando el potencial de futuros tratamientos
Este nuevo ensayo se enfocará en afinar las condiciones de administración y comprender mejor el potencial del tratamiento preventivo. Además, se explorarán nuevas herramientas para identificar a personas candidatas a estos tratamientos a través de biomarcadores cerebrales o análisis genéticos.
